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冷眼相看！一份儿童药清单引发的思考

2017-06-01 10:30:07

　　时隔1年，国家卫计委联合其他相干部门在5月12日发布了第2份鼓励研发申报的儿童药清单。前后两批共触及72个品种，不算少。本想撸起袖子大干1场，但拿着这份清单坐下来冷静思考，却感觉毫无头绪无从下手。

　　制药企业对儿童药这1领域其实不感冒，这是不争的事实。早在第1份名单出炉的时候，医药魔方就利用数据库进行过盘点（见：卫计委/CFDA鼓励研发申报32种儿童药品（附申报情况、受益企业名单）），扫1眼就感觉1阵寒战，申报者寥寥无几。政策不断利好之下，产业为什么仍然无动于中？在这里，为了可爱的孩子们，特别对儿童药产业化路径进行探讨，希望引发社会各界的思考和行动。

　　大家都知道，医药行业触及面甚广，不但有学术和工业，也有商业和伦理。制药业的每个环节都有众多法律法规和指点原则加以束缚规范。每个药品从无到有，并被患者使用直到患者病情改良终究恢复健康，这是1个漫长的链条，任何1点缺失都没法到达健康的目的。1份鼓励清单的出台，背后凝结了主管单位和专家学者的血汗，不能不说这已是1个非常大的进步。

　　但是，正如前面所说的，要想产业响应国家号令，真正实现这份清单所承载的使命，还需要更多且明晰的政策指引产业砥砺前行。

　　儿童药现有的鼓励政策

　　儿童药优先审评政策

　　20158/18

　　《国务院关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》发布，其中特别指出“加快审评审批防治艾滋病、恶性肿瘤、重大沾染病、罕见病等疾病的创新药，列入国家科技重大专项和国家重点研发计划的药品，转移到境内生产的创新药和儿童用药，和使用先进制剂技术、创新医治手段、具有明显医治优势的创新药”。

　　201511/11

　　《国家食品药品监督管理总局关于药品注册审评审批若干政策的公告》发布，对原本的药品注册管理办法开始大刀阔斧的改革，明确指出8种符合条件实行单独排队，加快神评审批的注册申请，其中就包括“儿童用药申请”。

　　20161/29

　　药审中心发布《临床急需儿童用药申请优先审评审批品种评定的基本原则》及据此肯定的首批优先审评审批的儿童用药品种目录共4个产品。此前，药审中心在2015年12月21日征求社会心见。

　　20162/26

　　《总局关于解决药品注册申请积存实行优先审评审批的意见》提出优先审评审批的范围中防治某些疾病且具有明显临床优势的药品注册申请，包括“儿童用药品”。

　　对儿童药的优先审评规则有：

　　在注册申请转入药审中心后，由申请人通过“申请人之窗”向药审中心提交优先审评审批的申请，说明品种信息及纳入优先审评审批的理由。

　　药审中心每个月组织专家审核论证，并将审核结果和理由和拟定优先审评的品种具体信息予以公示。

　　在技术审评进程中，发现纳入优先审评审批范围的品种申报材料不能满足优先审评条件的，药审中心将终止该品种的优先审评，退回正常审评序列重新排队。

　　对临床急需、市场短缺的仿造药申请，自该品种公司之日起，不再接受活性成份和给药途径相同的新申报品种优先审评审批申请。

　　对临床需要并已在美国、欧盟及我国周边地区上市的进口儿童药品，其在境外完成的相干临床实验数据可用于在中国进行药品注册申请。

　　上述4份文件从国务院到国家总局都明确了儿童用药品优先审评审批的地位和实行意见。

　　儿童药研发的鼓励政策

　　20147/11

　　发布《儿科人群药代动力学研究技术指点原则》规范和指点儿科人群药代动力学研究。该指点原则从2013年上半年开始经初稿、定稿和征求意见稿，用时1年多正式发布实行。

　　20158/4

　　发布关于征求《儿科人群药物临床实验技术指点原则》意见的通知，目的在于进1步推动和规范我国儿科人群的药物临床实验，提高我国儿科临床实验的研究质量，使研究数据能充分地支持儿科新药研发并避免没必要要的重复研究。该指点原则还没有正式发布实行。

　　20163/4

　　发布《总局关于发布化学药品注册分类改革工作方案的公告（2016年第51号）》，为鼓励新药创制，严格审评审批，提高药品质量，增进产业升级，对当前化学药品注册分类进行改革，将药品注册申请分为创新药、改进型新药、仿造药和进口药，并调剂新药监测期。

　　20173/3

　　发布关于征求《儿科用药非临床安全性研究技术指点原则》意见的通知，目的在于进1步鼓励研制儿科用药，保障儿童受试者安全性，明确、统1儿科用药的非临床安全性评价技术要求。该指点原则还没有正式发布实行。

　　20175/11

　　发布《关于鼓励药品医疗器械创新加快新药医疗器械上市审评审批的相干政策》（征求意见稿）意见的公告，提出“对医治严重危及生命且还没有有效医治手段疾病的药品医疗器械和其他解决临床需求具有重大意义的药品医疗器械，临床实验初期、中期指标显示疗效并可预测其临床价值的，可有条件批准上市”。

　　20175/12

　　发布《关于鼓励药品医疗器械创新保护创新者权益的相干政策（征求意见稿）》意见的公告，进1步深化审评审批制度改革，增进药品医疗器械产业结构调剂和技术创新，提高产业竞争力，满足公众临床需要。其中提出药品实验数据保护制度，“既属于创新药又属于罕见病用药、儿童专用药，给予10年数据保护期；属于改进型新药的罕见病用药、儿童专用药，给予3年数据保护期”。

　　20175/18

　　发布《成人用药数据外推至儿科人群的技术指点原则》，鼓励研制儿科用药，最大程度利用已有数据，减少没必要要的儿科研究，通过数据外推完善和丰富说明书中儿科人群用药信息，指点临床用药。该指点原则为儿童用药研究进程中减免临床提供了实际操作价值，

　　儿童药品定价、医保与采购政策

　　企业10分关心的儿童药品定价、医保与采购问题，也有3份文件提出了相干指点性意见。

　　20145/30

　　国家卫计委联合国家发改委等共6部委发布《关于保障儿童用药的若干意见》，其中除1贯强调的加快审评和鼓励创新以外，特别指出“对儿童用药价格给予政策扶持，儿童专用剂型可单列代表品，不受成人药品定价水平影响；对儿童适合剂型，研究规定较为宽松的剂型比价系数”和“发挥医疗保险对儿童用药的保障功能，按规定及时将儿童适合剂型、规格纳入基本医疗保险支付范围”。

　　20152/28

　　国务院办公厅发布《关于完善公立医院药品集中采购工作的指点意见》，对儿科非专利药品“实行集中挂网，由医院直接采购”。

　　20159/2

　　国家卫计委发布《关于进1步加强医疗机构儿童用药配备使用工作的通知》，要求“儿童用药应当满足不同年龄层次患儿需求，属于因特殊诊疗需要使用其他剂型和剂量规格药品的情况，各医疗机构要放宽对儿童适合品种、剂型、规格的配备限制”，并再次强调“直接挂网采购”。

　　罗列了上述众多政策文件，大家可以看出来药监部门在儿童专用药品的研发、注册申请和审评审批方面已做了大量工作，反观药品市场流通环节还没有有更多明确的操作性文件。

　　药审中心的工作成果

　　在2015年11月11日国家局发布“儿童用药”注册申请单独排队的政策以后，多家企业响应，药审中心也迅速行动，在12月21日对社会公示并于2016年1月29日肯定第1批优先审评品种清单。效力之高，为国家局点赞。

　　贝达药业的氯法拉滨生产申请虽然取得了优先审评，但根据国家药监总局《关于药物临床实验数据自查核对撤回品种重新申报有关事宜的公告》（2016第113号）的相干要求，已于2016年10月撤回。

　　成都苑东的枸橼酸咖啡因注射液已有进口产品上市，属于仿造药不需要做临床，在取得优先审评确当年（即2016年10月）就批准上市，并于12月召开上市发布会。成都苑东除沐浴了优惠政策的春风，更重要的是本身研发注册实力的体现。

　　儿童用法罗培南钠干糖浆早在1999年就在日本批准上市，至今已有10几年的临床使用历史，积累了大量临床数据。2016年2月国家局提出“对临床需要并已在美国、欧盟及我国周边地区上市的进口儿童药品，其在境外完成的相干临床实验数据可用于在中国进行药品注册申请”。

　　日本是中国的邻国，从人种上来讲都属于黄种人，那末儿童用法罗培南钠干糖浆在日本取得的临床实验数据可用于在中国进行药品注册申请。因而可以看到日本玛路弘仿佛走了1条捷径，在2016年1月临床申请取得优先审评后，2017年1月日本玛路弘的小儿法罗培南钠颗粒的5.1类进口申请继续以儿童用药为由取得优先审评。

　　反观盐酸普萘洛尔口服溶液，虽然口服固体制剂已在中国上市多年，积累了丰富的临床数据和使用经验，但是口服溶液并未上市，没有成人用药数据，不能使用成人数据进行外推。

　　根据美国批准的说明书，用法用量按患者体重从2kg~12.5kg分成21档，可以想象临床研究方案设计和受试者招募进程中的难度。对武汉科福而言是1项巨大的挑战。也许中国儿童患者能用上该品种最快的路径是原研者直接采取美国的临床数据将产品引入中国，如果整理出黄种人的用药数据就最好了。

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