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欧盟委员会批准 CARVYKTI®用于复发和难治性多发性骨髓瘤患者的二线治疗

2024-04-24 18:00:20

该一次性输注疗法的新适应症将为首次复发的患者提供免于治疗的缓解

南京2024年4月23日 /美通社/ -- 当地时间2024年4月22日，传奇生物（NASDAQ: LEGN）在美国新泽西州萨默塞特宣布，欧盟委员会（EC）已批准CARVYKTI^®（cilta-cel，西达基奥仑赛）用于治疗复发和难治性多发性骨髓瘤成人患者，这些患者既往至少接受过一线治疗（包括一种蛋白酶体抑制剂（PI）和一种免疫调节剂（IMiD）），在最后一次治疗出现疾病进展并且对来那度胺耐药。

传奇生物首席执行官黄颖博士表示：“欧盟委员会对CARVYKTI^®的批准有望改变多发性骨髓瘤患者的治疗模式，在这种不治之症的早期将我们的新疗法带给他们。这一批准证明了我们的创新科学，并激励我们努力提供新的选择，以改善患者预后，为他们及其家人带来希望。”

欧洲获批是基于CARTITUDE-4研究的积极结果，该研究表明，与两种标准治疗方案（泊马度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或达雷妥尤单抗、泊马度胺和地塞米松（DPd））相比，CARVYKTI^®在既往接受过一至三线治疗的复发和来那度胺耐药的多发性骨髓瘤成人患者中的无进展生存期（PFS）具有显著的统计学和临床意义。

II类变更申请由强生公司旗下Janssen Biotech，Inc.的附属公司Janssen-Cilag International N.V.提交给欧洲药品管理局（EMA），也是传奇生物开发和商业化的合作方。

此前，美国食品药品监督管理局（FDA）于4月5日批准CARVYKTI^®用于治疗既往接受过至少一种治疗（包括一种PI和一种IMiD）且对来那度胺耐药的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。

关于CARVYKTI^®（cilta-cel，西达基奥仑赛）

西达基奥仑赛是一种靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法，使用嵌合抗原受体（CAR）的转基因对患者自身的T细胞进行修饰，以识别和消除表达BCMA的细胞。BCMA主要表达于恶性多发性骨髓瘤B细胞谱系、晚期B细胞和浆细胞的表面。西达基奥仑赛的CAR蛋白具有两种靶向BCMA单域抗体，对表达BCMA的细胞具有高亲和力，在与表达BCMA的细胞结合后，CAR可促进T细胞活化、扩增，继而清除靶细胞^[1]。

2017年12月，杨森与传奇生物签订了全球独家许可和合作协议，以开发和商业化西达基奥仑赛。2022年2月，西达基奥仑赛获得美国FDA批准上市，5月获得欧盟EC授予的附条件上市许可，9月获得日本MHLW批准上市，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，商品名为CARVYKTI^®。西达基奥仑赛于2019年12月在美国和2020年8月在中国获得突破性疗法认定。此外，西达基奥仑赛于2019年4月获得欧盟委员会优先药物资格认定。美国FDA、欧洲EMA和日本PMDA分别于2019年2月、2020年2月及2020年6月授予西达基奥仑赛孤儿药资格认定。2022年3月，欧洲药品管理局的孤儿药品委员会一致建议，根据临床数据（治疗后完全缓解率有所改善且持续存在）维持西达基奥仑赛的孤儿药认定。

关于CARTITUDE-4

CARTITUDE-4 (NCT04181827) 是一项国际、随机、开放标签的3期研究，评估西达基奥仑赛与泊马度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或达雷妥尤单抗、泊马度胺和地塞米松（DPd）在既往接受过一至三线治疗的复发且来那度胺耐药的多发性骨髓瘤成人患者中的疗效和安全性，以无进展生存期（PFS）为该研究主要终点^[2]。

关于多发性骨髓瘤

多发性骨髓瘤被认为是不可治愈的血液肿瘤，是由于骨髓中的浆细胞过度增殖导致的恶性疾病^[3]。预计2024年美国将有超过35000人被诊断为多发性骨髓瘤，超过12000人死于该疾病^[4]。虽然一些多发性骨髓瘤患者无明显症状，是由于出现症状而被确诊，这些症状可能包括骨病、低血细胞计数异常、血钙升高、肾脏问题或感染等^[5]。

关于传奇生物

传奇生物（NASDAQ:LEGN）成立于2014年，是一家集肿瘤免疫细胞疗法研发、临床、生产及商业化开发于一体的跨国生物制药公司，位列全球免疫细胞疗法领域第一方阵，全球员工总数逾1800人。目前通过与杨森的合作，首款产品CARVYKTI^®（cilta-cel，西达基奥仑赛）于2022年获得美国食品药品监督管理局（FDA）、日本厚生劳动省（MHLW）批准上市，并获得欧盟委员会（EC）附条件上市许可，有望解决多发性骨髓瘤治疗的世界级难题。2022年底，国家药品监督管理局正式受理西达基奥仑赛的新药上市申请（NDA），并于2023年1月纳入优先审评程序。此外，公司还有多款在研细胞疗法，用于血液瘤、实体瘤及其它疑难疾病的治疗。

更多信息请访问：www.legendbiotech.cn

关于前瞻性陈述的注意事项

本新闻稿中关于未来预期、计划和前景的陈述，以及关于非历史事实事项的任何其他陈述，均构成 1995 年《私人证券诉讼改革法案》所指的"前瞻性陈述"。这些陈述包括但不限于与传奇生物的战略和目标有关的陈述；与CARVYKTI^®相关的陈述，包括传奇生物对CARVYKTI^®治疗潜力的预期；关于CARVYKTI^®前线治疗可能获批的陈述;与传奇生物对CARVYKTI^®的生产预期相关的陈述；以及传奇生物候选产品的潜在优势。"预期"、"相信"、"继续"、"可能"、"估计"、"期望"、"打算"、"可能"、"计划"、"潜在"、"预测"、"预计"、"应该"、"目标"、"将"、"会"等词语和类似表述旨在识别前瞻性陈述，但并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词。由于各种重要因素，实际结果可能与此类前瞻性陈述所表明的结果存在重大差异。传奇生物的预期可能会受到以下因素的影响：新药产品开发过程中的不确定性;意外的临床试验结果，包括对现有临床数据的额外分析或意外的新临床数据的结果;意外的监管行动或延误，包括要求提供额外的安全性和/或有效性数据或数据分析，或一般的政府监管;由于我们的第三方合作伙伴采取的行动或未能采取行动而导致的意外延误;因对传奇生物的专利或其他专有知识产权保护提出质疑而产生的不确定性，包括美国诉讼进程中涉及的不确定性;政府、行业和一般产品定价和其他政治压力;以及传奇生物于2024年3月19日向美国证券交易委员会提交的Form 20-F年度报告"风险因素"部分中讨论的其他因素。如果这些风险或不确定性中的一项或多项成为现实，或者如果基本假设被证明是不正确的，实际结果可能与本新闻稿中描述的预期、相信、估计或预期的结果存在重大差异。本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述仅代表截至本新闻稿发布之日的情况。传奇生物明确表示不承担任何更新任何前瞻性陈述的义务，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。

参考来源

[1] CARVYKTI™ 处方信息。Horsham, PA: Janssen Biotech, Inc.

[2] ClinicalTrials.gov. 靶向BCMA的CAR-T疗法JNJ-68284528与泊马度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或达雷妥尤单抗、泊马度胺和地塞米松（DPd）在复发和来那度胺耐药的多发性骨髓瘤患者中的比较研究（CARTITUDE-4）。https://clinicaltrials.gov/study/NCT04181827。2024年3月

[3] 美国肿瘤协会，多发性骨髓瘤简介。https://www.cancer.org/cancer/types/multiple-myeloma/about/what-is-multiple-myeloma.html. 2024年3月

[4] 美国肿瘤协会，多发性骨髓瘤的关键统计数据。 https://www.cancer.org/cancer/types/multiple-myeloma/about/key-statistics.html. 2024年3月

[5] 美国癌症协会，多发性骨髓瘤：早期检测、诊断和分期。https://www.cancer.org/content/dam/CRC/PDF/Public/8740.00.pdf. 2023年3月

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