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武田注射用伏尼凝血素α正式获批填补中国血管性血友病临床治疗空白

2024-08-12 17:00:46

上海2024年8月5日 /美通社/ -- 武田中国今日宣布，旗下创新药物重组血管性血友病因子（rVWF）注射用伏尼凝血素α（商品名：维因止^®）正式获得国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，用于血管性血友病（VWD）成人患者（年龄为18岁及以上）的按需治疗和出血事件控制，以及围手术期出血管理。注射用伏尼凝血素α是全球首个且目前唯一一个重组血管性血友病因子产品^[1]，其获批填补了中国血管性血友病领域的临床治疗空白，有望为患者带来精准治疗的创新选择。

武田制药全球高级副总裁、武田中国总裁单国洪先生表示："感谢政府相关部门鼓励和加速引进创新药物的一系列利好政策，使得武田旗下又一款罕见出凝血治疗领域的创新产品在中国获批。近年来，武田致力于将我们在罕见出凝血疾病领域丰富的产品管线加速引进中国；注射用伏尼凝血素α的获批，将进一步满足中国血管性血友病成人患者的临床治疗需求，助其改善生活质量，实现自由人生。未来，我们将继续秉承‘以患者为先'的承诺，持续助力改善中国患者群体的生存和治疗状况。"

血管性血友病（VWD）是一种遗传性出血性疾病，患者由于基因突变引起血浆中的血管性血友病因子（VWF）数量减少或质量异常，从而自幼常于皮肤和黏膜发生出血事件，严重时甚至会发生内脏出血进而危及生命^[2]。不同于A型血友病和B型血友病，男性和女性都有可能患有VWD。VWD女性患者月经增多和产后出血的风险均显著高于一般女性，生育能力多受影响，严重时甚至危及生命^[3],[4]。

中华医学会血液学分会候任主任委员、中华医学会血液学分会血栓与止血学组组长、华中科技大学同济医学院附属协和医院院长胡豫教授表示：血管性血友病是一种罕见疾病，在我国，40.6%的患者首次就诊时曾被误诊，平均7.12年才能被确诊，疾病存在误诊率高、诊断延迟等特点^[5]；此外，VWD患者的分型诊断亦需要极其复杂的流程和能力要求。目前，我国VWD已诊断患者数量较少，登记在库的已诊断患者约600人。重度VWD患者可发生严重出血及相关并发症，如胃肠道出血、术后出血、关节出血、女性经期过度出血、产后大出血等，严重时可危及生命。作为血管性血友病领域的精准治疗药物，此次注射用伏尼凝血素α在国内获批，填补了我国VWD替代疗法的临床空白，让医生有了帮助VWD患者的新武器，将大幅助益我国加强血管性血友病的临床规范化诊疗。"

中国血友病协作组组长、中华医学会血液学分会委员、中国医学科学院血液病医院血栓止血诊疗中心主任杨仁池教授表示："多年以来，国内血管性血友病患者由于缺乏针对性的疗法，在紧急情况下大多依靠新鲜血浆或冷沉淀等血浆制品进行治疗，但不同血浆制品中含有的VWF因子不确定、批次不稳定，临床很难根据患者的实际需求进行剂量调整。同时，医院使用血制品限制较多，经常无法满足患者的临床需求。作为国内唯一^[1]获批的针对VWD的替代疗法，期待注射用伏尼凝血素α为患者提供更精准的出血事件管理方案，帮助他们重回正常生活。"

注射用伏尼凝血素α是目前全球首个且唯一^[1]采用基因重组技术生产的重组VWF因子；具有完整的多聚体结构，含有超大多聚体（ULMs)，半衰期长，可有效实现血管性血友病的精准替代治疗，并为患者提供个性化的出血控制方法^[6]，亦无血源传染病风险。

一项Ⅲ期按需治疗临床试验评估了注射用伏尼凝血素α针对重度血管性血友病成人患者（18岁及以上）的止血疗效，研究了联合或不联合重组凝血因子FVIII的不同给药策略按需治疗和出血事件控制。结果显示，所有注射用伏尼凝血素α联用或不联用重组凝血因子FVIII的受试者出血事件100%得到有效控制，疗效评分为优秀（96.9%）或良好（3.1%）。同时，研究显示的注射用伏尼凝血素α的安全性总体可控，最常见的不良事件为注射部位反应、头痛和恶心^[7]。

此外，在另一项前瞻性、开放性、多中心试验中，评估了重度血管性血友病成人患者（18岁及以上）择期外科手术中注射用伏尼凝血素α联用或不联用重组凝血因子FVIII的止血效果和安全性，研究结果显示，受试者在大手术和小手术的总体止血疗效为100%（15/15），其中，73.3%手术总体止血疗效为优秀，26.7%手术总体止血疗效为良好。此外，不良事件与注射用伏尼凝血素α的其他临床试验一致^[8]。

武田研发全球高级副总裁，武田全球研发区域负责人王璘博士表示："我们非常欣喜地看到重组血管性血友病因子（rVWF）注射用伏尼凝血素α在中国成功获批。注射用伏尼凝血素α是目前全球VWF替代疗法中首个也是唯一^[1]采用基因重组技术生产的重组VWF，能够针对血管性血友病不同类型和患者个体实际需求差异，提供更加精准的治疗方案。未来，武田将继续发挥其全球创新研发实力，并从中国患者实际需求出发，将患者的未尽需求更早纳入全球早期研发策略中，加速全球创新药物的在华获批，惠及更多患者。"

注射用伏尼凝血素α已在美国、加拿大、英国、瑞士、澳大利亚和日本等全球多个国家获得上市许可。

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[1] https://www.pharmatimes.com/news/us_expands_use_of_shires_vonvendi_1232279 （截止至2024年8月）

[2] 中华医学会血液学分会血栓与止血学组. 血管性血友病诊断与治疗中国指南（2022年版）[J]. 中华血液学杂志,2022,43(01)：1-6.

[3] Hagberg KW, et al. J Womens Health (Larchmt). 2022 Sep;31(9):1262-1270.

[4] James AH, et al. J Thromb Haemost 2007;5(06):1165–1169

[5] Yang W, et al. Haemophilia. 2023 Jan;29(1):230-239.

[6] VONVENDI [von Willebrand factor (recombinant)] Prescribing Information.

[7] Gill JC. Treatment of urgent bleeding in von Willebrand disease. Thromb Res. 2007;120 Suppl 1:S21-S25. doi:10.1016/j.thromres.2007.03.013

[8] Peyvandi F, Mamaev A, Wang JD, et al. Phase 3 study of recombinant von Willebrand factor in patients with severe von Willebrand disease who are undergoing elective surgery. J Thromb Haemost. 2019;17(1):52-62. doi:10.1111/jth.14313

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