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伟立瑞®在华获批用于治疗成人全身型重症肌无力(gMG)患者

2025-04-22 16:06:56

长效C5补体抑制剂通过每八周一次的给药方式，可改善患者的生活质量，帮助减轻治疗负担

伟立瑞^®首次在华获批，助力全球罕见病患者提升创新药物可及‌

上海2025年4月22日 /美通社/ -- 长效C5补体抑制剂伟立瑞^®（英文商品名：Ultomiris^®，通用名：瑞利珠单抗注射液）在中国正式获批与常规治疗药物联合用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力（gMG）患者^[1]。

此次国家药品监督管理局（NMPA）的批准是基于CHAMPION-MG III期研究的积极结果，该结果已发表于《新英格兰医学杂志-循证医学子刊》(NEJM Evidence)。研究显示，瑞利珠单抗在主要疗效终点即第26周重症肌无力日常生活活动（MG-ADL）评分较基线改善方面优于安慰剂^[2]。MG-ADL是一个患者自评量表，用于评估患者进行日常活动能力。此外，经开放标签扩展期研究的长期随访，瑞利珠单抗的临床获益持续至60周。该研究还观察到，与安慰剂相比，经瑞利珠单抗治疗的每百名患者每年的疾病加重发生率减少了71.1%^[3]。

经美国神经病学学会（AAN）公布，并在《欧洲神经学杂志》发表的CHAMPION-MG III期试验最终研究结果表明，瑞利珠单抗对重症肌无力（MG）症状‌具有临床意义的改善‌可维持长达164周‌^[4]。

gMG是一种罕见的、有致残性的慢性自身免疫性神经肌肉疾病，可导致肌肉功能丧失和严重衰弱^[5]。中国已确诊的gMG患者约有113,000人^[6]。

欧洲科学院院士(MAE)，天津医科大学总医院神经科、北京天坛医院神经免疫科主任施福东教授表示："gMG严重影响患者，需要尽早启动并长期维持治疗。CHAMPION-MG研究的患者自评报告和医生提供的报告均显示瑞利珠单抗展现出快速且持续的改善。每八周一次的给药方式有可能成为更便捷的治疗选择。"

阿斯利康全球高级副总裁、全球研发中国负责人何静博士表示："我们很高兴能为中国患者带来长效C5补体抑制剂，CHAMPION-MG研究结果充分显示了瑞利珠单抗为gMG患者带来的临床获益以及便捷性。未来，我们将继续发挥阿斯利康强大的研发优势，加强外部合作，带来更多具有突破意义的创新疗法造福罕见病患者。"

阿斯利康中国副总裁，罕见病事业部负责人胡轶清表示："本次获批标志着中国gMG治疗领域取得重大突破，进一步践行了我们让科学创新成果惠及全球患者的使命。作为长效C5补体抑制剂，瑞利珠单抗已在全球范围内帮助gMG患者改善肌肉功能，降低疾病加重的风险，提升长期生活质量。我们非常自豪能引入这款突破性疗法，为中国患者带来全球领先的治疗选择。"

在CHAMPION-MG临床研究中，瑞利珠单抗的安全性与安慰剂相当，其长期观察到的结果与III期研究结果一致。接受瑞利珠单抗治疗的患者中最常见的不良反应是恶心、头痛和腹泻。

目前，瑞利珠单抗已在美国、欧盟、日本等国家和地区获批用于治疗抗AChR抗体阳性的gMG成人患者，并在全球多个国家和地区获批多项适应症。

关于全身型重症肌无力

全身型重症肌无力（generalized myasthenia gravis, gMG）是一种罕见的自身免疫性疾病，主要表现为肌肉功能丧失、骨骼肌波动性无力及严重衰弱^[6]。

80% gMG患者为乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性，这意味着他们会产生特异性抗体（抗AChR），这些抗体会结合到神经肌肉接点（NMJ）的信号受体，即神经细胞和它们控制的肌肉之间的连接点。这种结合激活了补体系统，该系统是身体对抗感染的防御机制的关键，从而引发免疫系统对 NMJ的攻击。这将导致炎症反应并破坏大脑与肌肉之间的正常通信^[7],[8],[9]。

gMG在任何年龄段均可发病，女性多发于40岁前，男性多发于60岁后^[10]。初期症状可能包括言语模糊、复视、眼睑下垂和平衡缺失；这些症状或伴随疾病进展加剧为吞咽障碍、窒息、极度疲劳和呼吸衰竭^{[11], [12]}。

关于CHAMPION-MG研究

CHAMPION-MG研究是一项为期26周的III期、随机、双盲、安慰剂对照的多中心研究，旨在评估瑞利珠单抗在治疗成人全身型重症肌无力（gMG）中的安全性和有效性。该研究在北美、欧洲、亚太地区和日本共招募了175例患者。受试者至少在筛选访视前六个月被确诊为重症肌无力，血清学呈抗乙酰胆碱受体抗体阳性，重症肌无力日常生活活动（MG-ADL）评分至少为6分，且符合美国重症肌无力基金会临床分型II至IV型。在随机对照期间，除少数例外情况外，患者可继续接受稳定剂量的标准药物治疗^[13]。

在该研究中，患者按1:1的比例随机接受瑞利珠单抗或安慰剂，共治疗26周。患者于第1天接受基于体重的单次诱导剂量给药，随后从第15天开始，每8周接受一次基于体重的常规维持剂量给药。该研究的主要终点为第26周时MG-ADL评分较基线的变化，同时也有多个次要终点，以衡量疾病相关指标和生活质量指标的改善情况^[13]。

仅完成随机对照阶段的患者方可继续进入开放标签扩展阶段，以评估瑞利珠单抗的安全性和有效性。

关于伟立瑞^®

作为长效C5补体抑制剂，伟立瑞^®（瑞利珠单抗）可即时、完全且持续抑制补体活化。该药物通过靶向抑制免疫系统中末端补体C5的激活来发挥作用。当补体系统被异常激活时，其过度反应会导致机体攻击自身健康细胞。成人患者需先接受诱导剂量给药，随后每8周静脉输注一次；儿童患者则根据体重调整给药频率，每4周或8周输注一次。

瑞利珠单抗在美国、欧盟、日本和其他国家及地区获批用于治疗特定的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的成人及儿童患者。

瑞利珠单抗在美国、欧盟、日本和其他国家或地区获批用于治疗特定的非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）成人及儿童患者。

瑞利珠单抗在美国、欧盟、日本和其他国家或地区获批用于治疗特定的全身型重症肌无力（gMG）成人患者。

此外，瑞利珠单抗在美国、欧盟、日本和其他国家或地区获批用于治疗特定的视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）成人患者。

作为广泛开发计划的一部分，瑞利珠单抗也正被评估用于治疗其他适应症。

关于瑞颂制药

作为阿斯利康罕见病业务子公司，瑞颂制药致力于为罕见病患者及其家庭研发并提供改变生命的药物。三十多年前，瑞颂制药首次引领将补体系统的复杂生物学转化为变革性药物，并在具有重大未满足需求的疾病领域，持续开展丰富的研发创新。依托阿斯利康的全球资源，瑞颂制药不断扩展业务版图，为全球更多罕见病患者提供服务。瑞颂制药的总部位于美国波士顿。

关于阿斯利康

阿斯利康（LSE/STO/Nasdaq: AZN）是一家科学至上的全球生物制药企业，专注于研发、生产及营销处方类药品，重点关注肿瘤、罕见病以及包括心血管肾脏及代谢、呼吸及免疫在内的生物制药等领域。阿斯利康全球总部位于英国剑桥，业务遍布超过125个国家，创新药物惠及全球数百万患者。更多信息，请访问www.astrazeneca.com。

声明：本文涉及未在中国获批的产品或者适应症，阿斯利康不推荐任何未被批准的药品使用。

[1] Ultomiris (ravulizumab) Chinese prescribing information; 2025.

[2] Vu T, et al. Terminal complement inhibitor ravulizumab in generalized myasthenia gravis. NEJM Evid. 2022;1(5).

[3] Andreas Meisel, et al. J Neurol. 2023 Aug;270(8):3862-3875.

[4] https://onlinelibrary.wiley.com/doi/full/10.1111/ene.70158.

[5] Jung-Plath W, et al. Assessment of myasthenia gravis patients' quality of life. The Journal of Neurological and Neurosurgical Nursing. 2023;12(2):74-8.

[6] AstraZeneca Data on File - Epidemiology estimates are composed of a triangulation of different data sources including Data Monitor, Decision Resources Group, Kantar Health, and internal input (updated as of May 2024).

[7] Omar A, et al. Physiology, neuromuscular junction. StatPearls. 2023.

[8] Zhu Y, et al. Clinical features of myasthenia gravis with neurological and systemic autoimmune diseases. Front Immunol. 2023;14(14):1223322.

[9] Huang YF, et al. Visualization and characterization of complement activation in acetylcholine receptor antibody seropositive myasthenia gravis. Muscle Nerve. 2024.

[10] Cavanagh N, et al. Exploring the impairments and allied health professional utilization in people with myasthenia gravis: a cross-sectional study. J Clin Neurosci. 2023;114:9-16.

[11] Catalin J, et al. Clinical presentation of myasthenia gravis. Thymus. 2019.

[12] Farid ZR, et al. Factors affecting generalization of ocular myasthenia gravis. Sriwijaya Journal of Ophthalmology. 2020;3(2):48-54.

[13] ClinicalTrials.gov. Safety and Efficacy Study of Ravulizumab in Adults With Generalized Myasthenia Gravis. NCT Identifier: NCT03920293. Available here. Accessed January 2025.

本文RSS来源：美通社

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